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干细胞未来: 转化医学、再生医学及精准医疗

随着医学以及生物科学的进步,注重产业化的转化医学;关注人体修复的再生医学,聚焦治疗方式变革的精准医疗,正成为医学界三大新兴领域与重要组成部分。

而这三个领域都与干细胞的研究与产业化有着密不可分的关系。可以说,干细胞是未来三大新兴医学的重要基础与实现手段。

转化医学:从实验室到病房

20 世纪末,美国国立卫生研究院(NIH)的研究经费高达 200 多亿美元,但美国人却在追问,发明了那么多的新技术,积累了那么多新的知识,发表了那么多的高水平论文,为什么人们的健康状况并没有得到显著改善。

在不断的拷问声中,从实验室到临床的转化医疗诞生了。临床转化科学基金会(Clinical andTranslational Science Award,简称 CTSA)用以负责转化项目的设立,资助和监管工作。NIH-CTSA 每年投入 2-5 亿美元用来资助相关的转化研究,并且在美国已经建成了多于 60 家的转化中心。

除了美国,世界各国各地区在近几年都加大了对转化医学的支持,截止到 2012 年,英国已成立了20 家生物医学研究中心,而欧洲委员会则计划共为此项目投入 60 亿欧元。

科研成果难以转化的问题,同样存在于我国。2015 年 12月,“北京市属医院科技成果展示暨转化项目推介会”召开。会上,北京市医管局科研处处长潘军华坦言,目前北京市属医院科研成果转化率不足10%,大部分科研项目还在“沉睡”当中。北京安贞医院此前在院内设立了一个医学转化奖,但是连续 4 年,这个奖都未能成功颁发出去。

造成“转化难”的主要问题是科研立项未考虑医疗市场需求。有些医生是“为了申请专利而申请”。我国在转化医疗方面的支持力度也在增大,计划在全国建成六个转化中心,其中,2017 年建成的上海国家转化医学中心预算将达 10 亿人民币。

干细胞: 天然的转化医学主体

在各国政策大力的支持下,在基因组学,蛋白质组学以及生物信息学的迅速发展的带动下,转化医学在分子标识物的鉴定和应用、基于分子分型的个性化治疗,以及疾病治疗的反应和预后评估预测方面,表现出了巨大的发展和应用潜力,比如现在比较令人期望的包括基因检测、干细胞治疗等方向的临床应用,就是其中案例。

事实上,早在 21 世纪初,干细胞就普遍被认为将带来人类医学的革命。目前全球有超过 700 家公司正在开展干细胞及转化医学相关的研究。国际上也已有 8 种干细胞药物或技术获批上市并应用于临床。

迄今为止,已有一些研究者用神经干细胞移植,治疗脑缺血性疾病、脑出血性疾病、中枢神经系统创伤、中枢神经系统脱髓鞘疾病、中枢神经系统慢性退变性疾病(帕金森病、亨廷顿病和阿尔茨海默病)以及中枢神经系统肿瘤等疾病。

虽然这些转化的成果距离真正意义上的细胞替代修复尚有距离,但国内外从事中游干细胞治疗研究和干细胞药物研发的企业数量近年来剧增,这足以说明干细胞在转化医学领域的天然优势和巨大潜力。

不过值得注意的是,虽然多项基础研究领先世界,但在代表干细胞与再生医学前沿的多能干细胞转化应用上,中国还较为欠缺。

此外,中国与干细胞治疗相关的技术规范、标准、伦理等研究相对滞后,特别是从事干细胞质量控制和标准研究的队伍,仅有少数个别企业。

再生医学: 修复人体器官

再生医学是指利用生物学及工程学的理论方法创造丢失或功能损害的组织和器官,使其具备正常组织和器官的机构和功能。通俗理解,就是让人类的组织或器官再生。

这种神奇的医疗技术,对于现代医学的意义是颠覆性的,它的基本理念,从目前医学的有限处理,变成“治愈” 。理论上,所有疾病导致的组织和器官损坏,都可能通过再生医学技术获得治愈。

组织工程与再生医学是利用现代生命科学及工程学原理,研制体外制造可供移植人体组织器官的新兴学科,其核心就是建立细胞与生物材料的三维空间复合体,即具有生命力的活体组织,用以对病损组织进行形态、结构和功能的重建并实现永久性替代。

其基本原理和方法,是将体外培养扩增的正常组织细胞吸附于一种生物相容性良好并可被机体吸收的生物材料上以形成复合物,细胞在生物材料逐渐被机体降解吸收的过程中,形成新的在形态和功能方面与相应器官、组织一致的组织,从而达到修复创伤和重建功能的目的。

近年来,随着再生医学研究的进展,组织修复与再生医学将在传统治疗技术方法不断完善的基础上,展现出分子、细胞、组织和器官不同层次生物高科技修复工程的划时代医疗水准,将造福海量需要帮助的病人。

干细胞: 再生医学的源泉

对于组织修复与再生医学而言,干细胞、组织工程与生物材料的发展,对其发展起着至为重要的作用。随着这三大技术的不断实践,人们已经看到组织修复和再生的创新理论、关键技术和方法开始应用于人类健康领域。

而在三种技术中,干细胞最为关键。干细胞具有自我更新能力、大规模扩增以及多向分化的潜能,是再生医学的核心组成。正常人体组织出现损伤时,都是通过干细胞不断增殖,重构这个组织。

干细胞有很多种。根据干细胞所处的发育阶段,大致可分为胚胎干细胞和成体干细胞,根据干细胞的发育潜能分为三类: 全能干细胞、多能干细胞和单能干细胞。成体干细胞包括来自骨髓、脂肪等组织来源的干细胞,也包括围产期组织如胎盘、脐带组织和脐血来源的造血干细胞和间充质干细胞等。

目前,包括脐带在内的围产期组织来源的干细胞由于其易获得性、较高的安全性,在产业化上走在其他种类干细胞的前面。国内外分析数据显示,围产期组织来源的干细胞的应用将超过其他种类的成体干细胞,成为再生医学的主力军。

精准医疗: 第三次医学革命

2015 年,奥巴马在国情咨文演讲中宣布了一个生命科学领域新项目——精准医疗计划 (PrecisionMedicineInitiative),该计划致力于治愈癌症和糖尿病等疾病,目的是让所有人获得健康个性化信息。根据此规划,美国将从 2016 年财政预算中为精准医疗项目划拨 2.15 亿美元经费。

自此精准医疗成为全球医疗和健康行业的关注焦点。支持精准医疗的医学专家认为,精准医学是现代医学进入的第三次革命。前两次可以划分为医学与巫术的分离(第一次革命)以及循证医学(Evidence-based Medicine)的建立 (第二次革命) 。

在中国,精准医疗也得到了国家领导人的支持,并得以快速推进,2016 年有望写入十三五重大科技专项,而干细胞治疗和精准医疗的天然密切联系及国家对于高端生物制药的不断加码,有望使得相关政策加速落地。

干细胞: 精准医疗绝佳载体

奥巴马提出的精准医学推动了整个了个体化医学的发展,所谓的精准医疗本质上是个体化医学体系。

在这个体系中,基因测序是一个重要的前提条件,而干细胞则是精准医疗的绝佳载体。干细胞可以通过分化变成神经细胞、胰岛细胞、皮肤细胞、血细胞、骨头细胞等几乎所有的细胞。凭借其特性,通过自体细胞增殖或组织器官再生达到治疗目的,简而言之就是一种精准的个体化自体治愈过程。

而另一层面,由于不同部位和用途的干细胞产品,能够精准到达受损部位或组织器官,可以成为靶向治疗药物的载体,精确到达病变部位。

与传统药物作用方式相比,干细胞载体的治疗药物,不仅可以避免消化道等其他身体系统的消耗,更可以按照病变程度,精简药量,减少化学药物对人体的损害,达到最佳效果。

目前,我国科研领域关于干细胞基础和临床研究硕果累累:所发论文数量位居世界第二,所申专利数量位居世界第三,且已有一批研究机构挤进国际先进水平。虽然遭遇 2012 年政策叫停,但是我国干细胞基础研究一直都在稳步前进。

相信随着 2015 年政策的逐步放开,干细胞在精准医疗上的潜力将很快显现。